研究人员开发了一种新的纳米疗法,以提高治疗1型糖尿病的潜在疗效。这项创新将免疫抑制药物封装在纳米粒子中,以降低机体排斥新移植胰岛细胞的可能性。
在1型糖尿病中,病人的免疫系统会破坏胰腺中所有产生胰岛素的细胞。这些产生胰岛素的细胞被称为胰岛,几十年来,科学家们一直试图通过将来自健康捐赠者的胰岛移植到糖尿病患者中来治疗1型糖尿病。
胰岛移植的最大挑战之一是阻止病人的免疫系统排斥新细胞。雷帕霉素是一种常用于此目的的免疫抑制药物,但广泛抑制人的免疫系统会带来一系列问题。
领导这项研究的生物医学工程师埃文·斯科特解释说:“为了避免雷帕霉素在治疗过程中的广泛影响,这种药物通常是在低剂量和特定的给药途径下给药的,主要是口服。”“但在移植的情况下,你必须给予足够的雷帕霉素来系统地抑制T细胞,这可能会产生明显的副作用,如脱发、口腔溃疡和整体免疫系统的衰弱。”
因此,研究人员设计了纳米粒来保存雷帕霉素,而不是口服给药。当这些雷帕霉素负载的纳米载体被皮下注射到小鼠糖尿病模型中时,研究人员发现这种药物表现出一种不同的免疫抑制模式。
新的纳米载体给药方式不是广泛地靶向和抑制T细胞活动,而是针对所谓的抗原提呈细胞(APC)。这种不同的免疫细胞靶点使胰岛移植在动物模型中获得成功,没有严重的副作用,同时小鼠仍保持着较强的全身免疫应答。
“…我们不是在增强一种效应,而是在改变它--通过重新利用药物的生化途径,在这种情况下,雷帕霉素对mTOR的抑制作用,我们正在产生一种完全不同的细胞反应,“斯科特说。“通过改变有针对性的细胞类型,我们实际上改变了免疫抑制的实现方式。”
研究人员目前正在与商业伙伴合作,将他们的研究成果推广到临床试验中。如果临床前的发现能很好地传达给人类,这项技术将不仅仅适用于糖尿病患者的胰岛移植。它可能有助于更好地靶向免疫抑制药物的各种移植器官。
该项目的另一位研究员吉列尔莫·阿米尔(Guillermo Ameer)指出:“这种方法可以应用于其他移植组织和器官,为患者开辟新的研究领域和选择。”“我们现在正致力于将这些非常令人兴奋的结果推向临床应用的一步。”