ViaCyte迈向细胞替代“功能性糖尿病治疗”

　　其中一家在糖尿病研究领域产生了很大希望的公司是位于圣地亚哥的ViaCyte，成为重要的头条新闻，因为它走向所谓的“功能性糖尿病治疗”。
 

 

　　具体来说，viaCyte正在研究一种“重新编程”人类干细胞的方法，使其生长为新的胰岛素产生细胞，然后植入病人的胰腺中，放置在一个微小的装置中。这将使该器官基本完成健康胰腺的工作，用胰岛素调节葡萄糖水平，使糖尿病患者不再需要注射胰岛素或外用胰岛素。

 

 

　　在2010年更名为Novocell之前，ViaCyte公司已经在现场研究这种封装工作至少十年了。

 

　　他们的想法很简单：通过将胰岛细胞植入体内的一个小装置中，正常地在胰腺内再生胰岛细胞，培养更多的细胞，并根据需要分配胰岛素来调节葡萄糖水平。

 

　　这种再生医学的概念在过去几年里经历了起伏，但ViaCyte一直在缓慢但肯定地向前迈进。他们在2014年获得食品和药物管理局(Fda)的监管许可，开始在他们的束带式封装设备上进行临床试验，近年来，他们的临床研究显示出令人兴奋的结果。

 

　　在过去的几年里，diabetesmy已经与viaCyte的领导层进行了多次交谈，其中包括前首席执行官保罗莱金德(paul lai金德)，他在2019年谈到，该公司是如何通过最初的人体试验了解到，它所认为的第二代产品实际上更适合作为第一代产品发布。

 

 

　　现在，ViaCyte的佩奇-直接技术在其发展过程中处于第一位。

 

　　这项技术本身大约是信用卡大小的一半，并装载了数百万来自干细胞的胰腺细胞。这些细胞可以进一步发育成β细胞，产生胰岛素和低血糖；阿尔法细胞，产生胰高血糖素，一种能提高血糖的激素。

 

　　这将需要免疫抑制剂的药物，并将限于大约10%的1型糖尿病(T1D)患者，谁是风险最高的。低血糖意识极端的假象和其他更严重的并发症。

 

 

　　现在的第二代产品叫做“佩奇从理论上讲，ViaCyte可以“降低异物反应”--这意味着对免疫抑制剂的依赖减少--使得它适合在更广泛的T1D甚至胰岛素人群中使用--使用2型糖尿病人群。

 

　　“我们从PEC-Entop开始，因为我们认为它可以开箱即用，如果是这样的话，那么我们就不需要PEC-Direct了。”但如果需要的话，我们可以把它放在后面的口袋里，“首席执行官莱金德告诉暗黑我的。“正如我们所了解到的，我们做了一些重要的发现，并认为最好采取不同的做法。”

 

　　莱金德解释说，他们在临床上发现的是一种外来物质对设备成分的积极反应，这种反应不能使细胞茁壮成长或正常运作，因此他们暂停了研究试验，以便在恢复之前对其进行更多的研究和改进。

 

　　ViaCyte也是与领先的全球材料科学公司W.L.Gore&Associates在一种新的、更有效的膜上涂上Encaptra细胞装置，以对抗体内的外来物质反应。

 

　　这些年来，糖尿病社区和大型糖尿病会议都在展示这一技术，这让人非常兴奋--尽管它还有很长的路要走。最近，它出现在一部名为“糖尿病”的纪录片中。人类审判“预计很快就会公布。

 

　　请注意，ViaCyte并不是唯一一家开发这种封装技术的公司，它也不是唯一一家从事干细胞衍生细胞研究的公司。马萨诸塞州顶点在2021年，它也因其令人兴奋的早期研究成功而登上新闻，它的第一位病人期待着“功能上的治愈”。

 

　　但是ViaCyte在这方面做的时间最长，并且通常从那些关注任何与糖尿病治疗研究相关的人那里获得最大的兴趣。

 

 

　　2021年12月2日，ViaCyte发表的研究结果从其在人类的第一阶段1/2正在进行的T1D患者谁经常经历严重低血糖发作的研究。这些初步的同行评审结果发表在杂志上。

 

　　这个细胞报告医学本文报道了17例植入ViaCyte‘s PEC-DirectDevice的患者，他们的C肽水平在植入后6个月就呈阳性。

 

　　此外，初步数据显示，这些干细胞衍生的胰腺细胞可以作为一种可扩展的、可再生的胰岛素分泌胰岛细胞被分离和复制，这意味着它们可以绕过产生更多这些细胞的障碍，植入患者体内。

 

　　研究人员还发现，在15例患者中，研究人员观察到这些细胞在植入6个月后已经成熟为产生胰岛素的胰岛细胞。他们还检测到患者进食一餐后C肽水平升高，表明胰岛素产生了功能性。这项研究还显示植入的病人花费了13%的时间。在目标葡萄糖范围内的时间，可以减少胰岛素的需要量。

 

 

　　ViaCyte吸引人的地方在于，它不仅仅关注这两种封装设备以及伴随这种研究而来的许多相关问题。但同时，糖尿病雷报告2018年，ViaCyte一直将脚趾伸向基因编辑领域。

 

　　ViaCyte一直在与国际生物伤害公司合作。CRISPR治疗学利用基因编辑来补充胰岛细胞的封装，这有可能保护移植的β细胞免受不可避免的免疫系统攻击，而免疫系统的攻击通常会杀死胰岛细胞。当然，这将消除患者服用免疫抑制剂的需要，这些药物可能有很大的缺点，是迄今为止细胞植入的一个很大的障碍。

 

　　这两家公司联合声明：“我们相信再生医学和基因编辑的结合有潜力为许多不同疾病的患者提供持久的治疗方法，包括胰岛素需要的糖尿病等常见的慢性疾病。”

 

　　在2021年11月，这两家公司宣布加拿大卫生部已经批准了他们的请求，开始使用一种名为vcx 210的由基因编辑的实验性免疫规避疗法，并开始将患者纳入这一一流的临床试验。

 

　　就像ViaCyte的植入技术研究一样，这是第一阶段的临床试验，测试VCTX 210的安全性和耐受性。

 

　　在某些方面，ViaCyte与CRISPR的合作扩展了我们是否在这里谈论“治愈”的概念；ViaCyte方法常被称为“功能性治疗”，因为它只会取代T1D患者体内缺失的胰岛素细胞，而不会解决疾病的自身免疫根源。但共同努力，这两家公司可能可以两者兼得，追求一种真正的“生物疗法”。

 

　　甚至在最初阶段，许多人认为这是在创造一种能够抵抗免疫系统攻击的干细胞衍生产品的道路上令人兴奋的早期步骤--基本上是通过改造细胞的dna来避免这种攻击。