简介：许多最近被诊断为1型糖尿病(T1D)的人会立即想到，“什么时候能治愈？”虽然治愈的可能性似乎永远摆在T1D患者的面前，但更多的研究人员目前认为，基因疗法最终——甚至很快有一天——可能是一直难以捉摸的所谓“治愈”。
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基因治疗是一个医学研究领域，专注于人类细胞的遗传修饰，以治疗或有时甚至治愈特定疾病。这是通过重建或修复你体内有缺陷或受损的遗传物质来实现的。
这项先进的技术在美国仅处于治疗糖尿病的临床试验的早期研究阶段。然而，它有可能治疗和治愈除T1D以外的其他广泛疾病，包括艾滋病、癌症、囊性纤维化(一种损害肺部、消化道和其他器官的疾病)、心脏病和血友病(一种血液凝固困难的疾病)。
对于T1D来说，基因治疗可能看起来像对替代细胞的重新编程，使这些重新编程的细胞执行你最初产生胰岛素的功能β细胞否则会有所表现。如果你患有糖尿病，这包括产生胰岛素。
但是，重新编程的细胞将与β细胞有足够的不同，这样你自己的免疫系统就不会将它们识别为“新细胞”并攻击它们，这就是T1D的发展过程中发生的情况。
虽然基因疗法仍处于起步阶段，仅在临床试验中可用，但迄今为止，关于这种治疗的潜在益处的证据越来越清晰。
在一个2018年研究研究人员改造阿尔法细胞，使其像贝塔细胞一样运作。他们创建了一个腺相关病毒(AAV)载体，将两种蛋白质，胰腺和十二指肠同源盒1和MAF碱性亮氨酸拉链转录因子A，传递到小鼠的胰腺。这两种蛋白质有助于β细胞的增殖、成熟和功能。
α细胞是转化为β细胞的理想细胞类型，因为它们不仅位于胰腺内，而且在你的体内大量存在，与β细胞足够相似，因此转化是可能的。β细胞产生胰岛素来降低你的血糖水平，而α细胞产生胰高血糖素，增加你的血糖水平。
在这项研究中，接受基因治疗的小鼠血糖水平在4个月内保持正常，所有这些都没有使用抑制或阻止免疫系统活动的免疫抑制药物。新产生的阿尔法细胞表现得就像贝塔细胞一样，能够抵抗身体的免疫攻击。
但是在老鼠身上观察到的正常葡萄糖水平并不是永久的。这可能转化为人类几年的正常葡萄糖水平，而不是长期治愈。
在这威斯康星研究从2013年(截至2017年更新)开始，研究人员发现，当一小段DNA序列注入糖尿病大鼠的静脉时，它会产生胰岛素分泌细胞，使血糖水平正常化长达6周。那都是一次注射造成的。
这是一项具有里程碑意义的临床试验，因为这是第一项验证基于DNA的胰岛素基因疗法的研究，该疗法有可能在某一天治疗人类的T1D。
这项研究是这样进行的:
注射的DNA序列感应到体内葡萄糖的上升。
在葡萄糖诱导反应元件的帮助下，注射的DNA开始产生胰岛素，类似于β细胞在功能正常的胰腺中产生胰岛素的方式。
研究人员现在正致力于将治疗DNA注射的时间间隔从6周增加到6个月，以在未来为T1D患者提供更多缓解。
虽然这一切都非常令人兴奋，但还需要更多的研究来确定这种疗法有多实用对人来说。最终，人们希望AAV载体最终可以通过非手术的内窥镜程序被输送到胰腺，在这种程序中，医生使用一种带有灯的医疗设备来观察你的身体内部。
这些基因疗法不会是一劳永逸的治疗方法。但是，如果糖尿病患者在不使用胰岛素的情况下享受几年的非糖尿病血糖水平，将会大大减轻他们的痛苦。
如果其他非人灵长类动物的后续试验成功，T1D治疗的人体试验可能很快就会开始。
这算治愈吗？
这完全取决于你问谁，因为对T1D的“治愈”的定义各不相同。
有些人认为治愈是一次性的努力。他们认为“治愈”意味着你再也不用考虑注射胰岛素、检查血糖或糖尿病的高峰和低谷。这甚至意味着你不必再去医院接受基因治疗的后续治疗。
其他人认为，几年一次的基因编辑治疗可能足以作为一种治疗计划。
其他许多人认为，你需要修复潜在的自身免疫反应才能真正被“治愈”，有些人并不在乎这种或那种方式，只要他们的血糖正常，糖尿病的精神负担减轻。
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