干细胞与1型糖尿病治疗的探索

　　近年来，研究人员越来越多地将基于干细胞的疗法作为一种策略，以找到治疗1型糖尿病等慢性疾病的方法。但是干细胞到底是什么，它们如何帮助治疗糖尿病？
 

 

　　在1型糖尿病中，身体不再能够调节血糖水平。这是因为免疫系统，一个保护身体免受感染的细胞和蛋白质网络，错误地攻击和破坏了身体自身产生胰岛素的细胞。胰岛素是一种激素，其主要工作是允许葡萄糖摄入体内细胞以供能量使用(这些产生胰岛素的细胞位于胰腺中，称为β细胞。)

 

　　几十年来，糖尿病研究人员一直在寻找用功能正常的β细胞替代被破坏的β细胞的方法。在20世纪90年代早期，加拿大埃德蒙顿的阿尔伯塔大学的一个小组改进了移植β细胞从已故捐赠者到1型糖尿病患者，这提高了手术的成功率和安全性。

 

　　尽管移植允许一些人停止服用胰岛素一段时间，但没有足够的捐赠者为全球约870万1型糖尿病患者提供健康的β细胞。此外，移植接受者必须服用强免疫抑制药物，以防止身体排斥供体细胞。

 

　　通过使用干细胞而不是已故捐赠者的β细胞，研究人员希望在治愈方面取得进展。但是干细胞到底是什么？

 

 

　　干细胞是年轻的、未分化的细胞，尚未发育成体内许多不同类型的细胞(神经细胞、肌肉细胞、β细胞)中的一种。

 

　　成人和儿童的骨髓或脂肪中有遍布全身的干细胞，这些干细胞转化为细胞，使身体得以愈合。也有胚胎干细胞，来自三到五天的胚胎。在特定的条件下，给予正确的生物“指令”，干细胞可以发育成这些细胞类型中的任何一种。

 

　　研究人员正致力于从干细胞中培养潜在的无限量健康β细胞，使原始干细胞在实验室中繁殖和成熟。这一过程将解决健康的β细胞供应问题。

 

　　然而，β细胞的供应只是问题之一。一旦这些干细胞成熟为β细胞，免疫系统攻击和破坏它们的问题仍然存在。

 

 

　　虽然干细胞是在实验室中培养的，并且不是来自1型糖尿病患者，但当植入时，他们的免疫系统会将产生胰岛素的细胞视为外来的和危险的——并将其作为摧毁的目标。(个人的免疫系统也在针对和破坏身体自身的健康β细胞，这是1型糖尿病的原因。)为了将干细胞衍生的β细胞大规模用于治疗1型糖尿病，研究人员必须找到一种方法，在不需要强效免疫抑制药物的情况下，阻止免疫系统攻击移植细胞。

 

　　研究人员已经考虑了几种不用药物就能阻止免疫系统攻击的策略。一种是“封装”；健康的β细胞被放入一个容器或“袋”中，该容器或“袋”创建了一个物理屏障，保护它们免受免疫系统的影响。这些小袋由允许β细胞释放胰岛素并从血液中获取营养而不允许免疫系统攻击它们的材料制成。然而，单独的封装可能不是答案，因为身体可以阻隔β细胞的容器，并阻止细胞从血液中接收所需的营养。它还可以防止细胞产生的胰岛素进入血液。

 

　　另一种在没有免疫抑制药物的情况下保护植入的β细胞的策略涉及获得诺贝尔奖的基因编辑技术，称为CRISPR。

 

　　当外来物质，如病毒或移植的β细胞，具有不同于人体自身细胞的遗传“签名”时，免疫系统会将其摧毁。然而，CRISPR使得极其精确地改变一组细胞的遗传密码(或DNA)成为可能。这种方法通常用于制造药物、农产品或转基因生物，并有可能用于改变干细胞衍生的β细胞的遗传密码，使免疫系统无法检测到它们。

 

 

　　1型糖尿病的干细胞疗法仍处于早期研究阶段；然而，在过去的几年里，出现了一些有希望的发展。

 

　　一些公司在过去一年里一直在进行临床试验，以微调新策略，创造足够多的健康β细胞，阻止免疫系统的攻击。

 

　　6月，首批接受干细胞治疗的两个人的临床试验数据公布:270天后，其中一个人的时间改善了40%至99%以上，他能够停止服用胰岛素。然而，他不得不服用免疫抑制药物。

 

　　注意:建议建议糖尿病患者的时间范围目标至少为70%。