不列颠哥伦比亚省大学医学院和温哥华海岸健康学院(Vch)的一组研究人员在第一次这样的研究中,帮助证明了通过植入设备进行的基于干细胞的治疗可以在人体内产生胰岛素。
这项治疗是作为多年临床试验的一部分,向患有严重1型糖尿病的患者提供的。
“我们的发现证明了这种基于干细胞的治疗的巨大潜力。随着进一步的研究,这种治疗有一天可以消除对胰岛素注射的依赖,改变对1型糖尿病的管理,“该研究的资深作者蒂莫西·基弗博士(Dr.Timothy Kieffer)说。他是UBC医学院外科、细胞和生理学系的教授,最近被任命为ViaCyte的首席科学官。
在UBC-VCH研究开始时,有15名患者在温哥华总医院接受了手术,其中一些由加利福尼亚生物技术公司viaCyte开发的含细胞设备被植入皮肤下方。每个设备--大约7厘米长,也没有信用卡那么厚--都包含了数百万来自单个干细胞系的实验室培养的细胞,并被“引导”成熟为β细胞。β细胞负责制造胰岛素,胰岛素是控制血糖的荷尔蒙。
植入6个月后,研究人员观察到,这些细胞不仅存活下来,而且成功地成长为产生胰岛素的β细胞,帮助病人的身体感知血糖水平,并在需要时释放胰岛素。
“这项工作代表了一项重大的科学突破,并证明了ubc和vch在国际舞台上发挥的关键作用,通过最新的研究,帮助找到一种治疗1型糖尿病的方法,”温哥华研究的首席研究员、温哥华总医院糖尿病中心主任、UBC医学院内分泌科的临床助理教授大卫·M·汤普森(David M.Thompson)博士说。
这项研究利用C-肽的水平--一条作为胰岛素形成的副产品释放到血液中的短链氨基酸--作为植入细胞释放胰岛素的一种衡量标准。研究人员发现,患者进食后C肽水平上升--这是正常功能的证据.注射胰岛素不会产生C肽.
研究中的病人还在目标血糖范围内多花了13%的时间,有些人能够减少注射胰岛素的量。
汤普森博士补充说:“由于最初的成功,我们现在正在为更多的病人植入更多的细胞,我们希望这将大大减少甚至消除病人在不久的将来接受胰岛素注射的需要。”
在未来的道路上,ubc和vch的研究人员计划研究将ViaCyte中的转基因细胞(由合作伙伴CRISPR治疗基因改造,使其具有免疫规避功能)是否可以消除患者使用免疫抑制剂药物的需要。
基弗博士说:“干细胞疗法有着难以置信的前景,因为几乎有无穷无尽的细胞可以治疗1型糖尿病。”“理论上,一小瓶相当于婴儿手指大小的干细胞可以被扩展,转化为胰岛素产生细胞,以治疗地球上每一个患糖尿病的人。”
UBC-VCH研究是由ViaCyte领导的一项更大的国际临床试验的一部分,该试验正在研究加拿大、美国和比利时多个地点的患者细胞替代疗法的有效性。国际临床试验的初步结果,包括来自ubc-vch研究参与者的数据,也于今天发表在细胞报告医学.
1型糖尿病是一种自身免疫性疾病,其中一个人的免疫系统攻击胰腺,降低其产生胰岛素的能力。这种疾病影响到大约30万加拿大人和近160万美国人。
这项研究得到了温哥华海岸健康研究所、干细胞网络、加拿大JDRF、加拿大卫生研究所、ViaCyte公司和加利福尼亚再生医学研究所的资助。